Генна терапія ожиріння при синдромі Прадера-Віллі за допомогою авторегуляційного вектора BDNF
Підсумок фінансування
Гіперфагія та пов'язана з цим порушення метаболічної регуляції є однією з найбільших проблем, з якими щодня стикаються люди з СІН та їхні сім'ї. Доктор Цао розробив генну терапію, спрямовану на метаболічні корені СЗЗ у центрі мозку для енергетичної регуляції. Їхня група розробила підхід, використовуючи одну дозу гена, дефіцит якого пов'язаний із ожирінням людини (нейротрофічний фактор, отриманий від мозку, або BDNF). Ця генна терапія є високоефективною на тваринних моделях ожиріння, але ще не була протестована на тваринній моделі PWS. Тут доктор Цао та команда оцінять цей новий підхід до генної терапії для метаболічної дисрегуляції на моделі миші PWS.