Пацієнти з ожирінням знижують вагу, відчуття голоду при застосуванні сетмеланотиду, пробні шоу

Лікування сетмеланотидом продовжує забезпечувати значну втрату ваги протягом двох років у шести з дев'яти пацієнтів із синдромом Барде-Бідля (BBS), які беруть участь у триваючому кожному етапі фази 2/3. Також п’ять пацієнтів відчули значне зниження голоду.

ожирінням

Ці результати підтверджують результати, про які раніше повідомляв розробник терапії Rhythm Pharmaceuticals.

Станом на серпень середнє зниження ваги у дослідженні кошика становило 22,2%. З трьох суб’єктів із синдромом Альстргем один показав 20% зниження ваги та 25% зниження показника голоду, інший не втрачав вагу, але продемонстрував зниження голоду на 38% та покращив контроль діабету, а третій пацієнт досяг 6% втрата ваги без зміни голоду. Усі троє планують продовжувати приймати сетмеланотид у довгостроковому розширеному дослідженні.

Випробування (NCT03013543) називають дослідженням кошика, оскільки воно тестує одну терапію в різних станах, пов'язаних із шляхом рецептора меланокортину-4 (MC4R). Мутації в генах по цьому шляху, таких як ВОМС, В PCSK1, ЛЕПР та В MC4R, є типовими причинами генетичного ожиріння.

Сетмеланотид - це агоніст MC4R, призначений для відновлення функції шляху MC4R. Адміністрація США з питань харчових продуктів і медикаментів надала призначення проривної терапії сетмеланотидом для лікування ожиріння, спричиненого мутаціями шляхів MC4R. Нещодавно Комітет з лікарських засобів-сирот, який є членом Європейського агентства з лікарських засобів, висловився за призначення сетмеланотиду лікарським засобом-сиротою для лікування BBS.

Однорічне дослідження кошика оцінює терапію у пацієнтів віком від 12 років із сильним ожирінням та гіперфагією або надмірною тягою до їжі. Ліки дають один раз на день шляхом підшкірної (підшкірної) ін’єкції.

Спочатку цільовими показаннями були дефіцит POMC, дефіцит LEPR, BBS та синдром Alstr¶m. Але на нещодавній науково-дослідній події в Нью-Йорку Rhythm оголосив про включення в своє дослідження чотирьох додаткових рідкісних генетичних розладів ожиріння: дефіцит SRC1, дефіцит SH2B1, дефіцит MC4R та синдром Сміта-Магеніса, які включають шлях MC4R.