Rhythm Pharmaceuticals оголошує про подання заявки на отримання дозволу на продаж до Європейського Союзу

-- Компанія також повідомляє позитивні дані від восьми додаткових пацієнтів, у тому числі чотирьох педіатричних пацієнтів, включених до ключових клінічних випробувань фази 3; всі досягли первинної кінцевої точки 10-відсоткової втрати ваги --

pharmaceuticals

-- Сетмеланотид добре переносився в довгостроковому розширеному дослідженні, при цьому продовжувалась клінічна користь та тривала втрата ваги, що спостерігалася протягом трьох років лікування --

БОСТОН, 01 липня 2020 р. (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), біофармацевтична компанія на пізньому етапі, спрямована на розробку та комерціалізацію терапії для лікування рідкісних генетичних порушень ожиріння, оголосила сьогодні, що подав заявку на отримання дозволу на збут (MAA) до Європейського агентства з лікарських засобів (EMA) щодо сетмеланотиду, агоніста компанії, що приймає меланокортин-4 (MC4R), для лікування ожиріння з дефіцитом проопіомеланокортину (POMC) та дефіциту рецептора лептину (LEPR) . Компанія отримала прискорену оцінку MAA, що потенційно скорочує час розгляду Комітетом з лікарських засобів для людського використання (CHMP).

У поєднанні з цим поданням, Ритм оголосив додаткові позитивні дані від восьми пацієнтів, які отримували додаткові добавки, включаючи чотирьох педіатричних пацієнтів, які брали участь у двох ключових клінічних випробуваннях фази 3 щодо ожиріння з дефіцитом POMC та LEPR, а також оновлені дані свого довгострокового розширеного дослідження сетмеланотид у пацієнтів із ожирінням із дефіцитом POMC або LEPR. Rhythm включив ці дані до свого пакету подання MAA до EMA.

"Ми раді, що подали наш MAA для сетмеланотиду для лікування ожиріння з дефіцитом POMC та LEPR, що є ще одним кроком до нашої мети - поставляти сетмеланотид пацієнтам з цими ультрарідкими розладами",

, Доктор медицини, головний медичний директор компанії Rhythm. «Ми також раді повідомити додаткові дані, що надають додаткові докази щодо потенційного впливу сетмеланотиду на керування втратою ваги у пацієнтів із ожирінням із дефіцитом POMC або LEPR. Зокрема, нам рекомендується бачити терапевтичну активність у дітей та підлітків серед наших пацієнтів, які отримують додаткову терапію. Ці хронічні розлади часто виникають у дитячому віці, коли пацієнти страждають від сильного ожиріння та ненаситного голоду, починаючи з дуже молодого віку. Втручаючись раніше, ми вважаємо, що можливо можливо значно зменшити масу тіла та голод, тим самим запобігаючи розвитку виснажливих супутніх захворювань, часто пов’язаних із ранньою появою швидкого набору ваги, та покращення якості життя пацієнтів та їх сімей ».

продовжив, "Крім того, дані нашого розширеного дослідження показують, що лікування сетмеланотидом залишалося добре переносимим протягом трьох років, при цьому пацієнти продовжували підтримувати або навіть поглиблювати втрату ваги".

У серпні 2019 року у своїх двох клінічних випробуваннях фази 3, що оцінювали сетмеланотид для лікування ожиріння з дефіцитом POMC та LEPR, компанія Rhythm оголосила позитивні результати найвищих результатів з основних когорт. Обидва випробування досягли своїх первинних кінцевих точок та всіх ключових вторинних кінцевих точок, продемонструвавши статистично значуще та клінічно значуще збільшення втрати ваги та зменшення ненаситного голоду або гіперфагії у пацієнтів із ожирінням із дефіцитом POMC та LEPR.

Дані про пацієнтів, які страждають на додаткові захворювання з ожирінням із дефіцитом POMC та LEPR