Rhythm Pharmaceuticals отримує рідкісні дитячі захворювання від U
БОСТОН, 01 липня 2020 р. (GLOBE NEWSWIRE) - Rhythm Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RYTM), біофармацевтична компанія на пізньому етапі, спрямована на розробку та комерціалізацію методів лікування рідкісних генетичних порушень ожиріння, оголосила сьогодні, що США Управління з контролю за продуктами та ліками (FDA) присвоїло рідкісні педіатричні захворювання для сетмеланотиду, досліджуваного агоніста рецептора меланокортину-4 (MC4R), для лікування ожиріння з дефіцитом проопіомеланокортину (POMC) та ожиріння з дефіцитом рецепторів лептину (LEPR). Як вже було оголошено, Нову заявку компанії на наркотики (NDA) щодо сетмеланотиду було прийнято до подання з пріоритетним розглядом FDA та призначено датою цілі Закону про сплату ліків, що відпускаються за рецептом (PDUFA), 27 листопада 2020 р. .
Згідно з програмами FDA щодо призначення рідкісних дитячих захворювань та ваучерами, FDA може надати ваучер на пріоритетний огляд спонсору, який отримує схвалення продукту для "рідкісної дитячої хвороби", яка визначається як серйозна або небезпечна для життя хвороба, при якій серйозна або прояви, що загрожують життю, в першу чергу зачіпають осіб у віці від народження до 18 років і зачіпають менше 200 000 людей у США. За умови схвалення FDA сетмеланотиду для лікування ожиріння з дефіцитом POMC та LEPR, Rhythm може отримати один ваучер на пріоритетний огляд, які потім можуть бути використані для отримання пріоритетного розгляду для будь-якої подальшої маркетингової програми або продані або передані іншим компаніям для їх програм.
«Ми вважаємо, що отримання рідкісного педіатричного захворювання для сетмеланотиду, для якого ми раніше отримували проривну терапію та статус лікарського засобу-сироти, підкреслює визнання FDA потенціалу сетмеланотиду для лікування ожиріння з дефіцитом POMC та LEPR; два серйозні, надзвичайно рідкі стани, при яких існуючі варіанти лікування є вкрай недостатніми ”, - сказав він
, Доктор медицини, головний медичний директор компанії Rhythm. «В результаті раннього початку, сильного ожиріння та ненаситного голоду, багато пацієнтів відчувають виснажливі супутні захворювання, починаючи з дитинства, які з часом погіршуються та можуть сильно вплинути на якість їхнього життя. За допомогою сетмеланотиду ми вважаємо, що ми маємо можливість змінити траєкторію захворювання шляхом надання терапії, яку можна хронічно дозувати, починаючи з дитинства. Ми вдячні FDA за це призначення і сподіваємось продовжувати працювати над досягненням нашої мети - поставляти сетмеланотид людям з рідкісними генетичними порушеннями ожиріння ".