Старий препарат пропонує нову надію для дітей з руйнівним розладом. Фенфлурамін зменшує судоми
Фенфлурамін зменшує напади, є безпечним для пацієнтів з витяжкою, показує дослідження
Препарат, який колись допоміг ожирілим дорослим схуднути, але був вилучений з ринку через серцеві ризики, може бути безпечним та ефективним для дітей із загрозою для життя розладом судом, який називається синдромом Драве, стверджують дослідники з дитячих лікарень UCSF Benioff та інших основних видів лікування. центрів.
Препарат фенфлурамін - половина відміненого за рецептом коктейлю для схуднення фен-фен - був розроблений для педіатричного використання та виявив, що зменшує кількість судом більш ніж наполовину для багатьох пацієнтів із синдромом Драве, згідно з їх дослідженням, яке публікує у The Lancet 17 грудня 2019 року.
119 учасників дослідження мали вік від 2 до 18 років, середній вік яких - 9 років, і їм був діагностований синдром Драве, стійкий до лікування вид епілепсії, що розвивається в дитинстві і вражає кожного 157700 дітей, що народжуються щороку. Синдром характеризується тривалими та частими нападами, затримкою розвитку, порушеннями мови, порушеннями сну та проблемами поведінки та здоров’я. Трагічно, що 10–15 відсотків пацієнтів Дравету помирають до 25 років від так званої раптової несподіваної смерті, яка може бути наслідком порушення серцевого ритму або задухи, спричиненого судомами.
"Якщо дітям із синдромом Дравета вдасться діагностувати та ефективно лікувати їх у молодому віці, вони можуть бути позбавлені подальших затримок нервового розвитку, спричинених повторними нападами", - сказав співавтор Джозеф Салліван, доктор медичних наук, професор неврології та педіатрії в дитячих лікарнях UCSF Benioff, та директор Центру дитячої епілепсії. "Результати цього дослідження можуть мати значні наслідки для якості життя для пацієнтів із синдромом Древе та їхніх сімей".
Учасники, які мали в середньому 40 судомних нападів за місяць до початку судового розгляду, незважаючи на їхній нинішній режим прийому ліків, потрапляли до лікарень США, Канади, Австралії та Європи. У цьому дослідженні фази 3 їх було призначено до однієї з трьох груп: 0,7 мг/кг/добу фенфлураміну з максимальною добовою дозою 26 мг на добу; нижча доза 0,2 мг/кг/добу; або плацебо, а також їхні поточні ліки.
Вища дослідна доза означає менше судом
Дослідники виявили, що пацієнти, які отримували вищу з двох досліджених доз, мали на 62 відсотки менше судомних нападів на місяць, ніж тих, хто отримував плацебо, і що у тих, хто отримував нижчу дозу, було на 32 відсотки менше судомних нападів на місяць, ніж у учасників плацебо. Середній найдовший інтервал без судом становив 25 днів для групи, що отримувала більшу дозу, 15 для групи з нижчою дозою та дев'ять днів для тих, хто отримував плацебо.