Дослідження з оцінки ефективності та безпеки окрелізумабу у дорослих із первинно прогресуючим захворюванням
Без участі людей з РС неможливо було б розробити нові та кращі методи лікування та інші заходи.
Дослідження з оцінки ефективності та безпеки окрелізумабу у дорослих із первинним прогресуючим розсіяним склерозом
Мета дослідження
У цьому дослідженні буде оцінено ефективність та безпеку використання окрелізумабу (Ocrevus®) у порівнянні з плацебо у учасників із первинним прогресуючим розсіяним склерозом (ППМС), включаючи учасників пізніше в процесі їх перебігу захворювання. Це дослідження зосереджується на прогресуванні інвалідності верхньої межі. Це дослідження буде складатися з наступних етапів: скринінг, подвійне сліпе лікування, подальше спостереження 1 (FU1), необов’язкове відкрите розширення (OLE), подальше спостереження 2 (FU2) та моніторинг В-клітин (BCM).
Критерії набору
Здорові волонтери це учасники, у яких немає захворювання або стану, а також пов'язаних станів чи симптомів
Ан інтервенційне клінічне дослідження це місце, де учасникам призначено отримати одне або кілька втручань (або взагалі не втручатися), щоб дослідники могли оцінити вплив втручань на біомедичні результати чи наслідки, пов’язані зі здоров’ям.
Ан спостережне клінічне дослідження це місце, де учасники, визначені як приналежні до дослідницьких груп, оцінюються на предмет біомедичних результатів чи наслідків для здоров'я.
Пошук І те, і інше включає інтервенційні та спостережні дослідження.
Критерії включення:
- - Оцінка EDSS при скринінгу та вихідному рівні> = від 3,0 до 8,0 включно - Тривалість захворювання від початку симптомів РС щодо дати рандомізації: Менше 20 років у пацієнтів з оцінкою EDSS при скринінгу 7,0 - 8,0 Менше 15 років у пацієнтів з EDSS при скринінгу 5,0 - 6,5 Менше 10 років у пацієнтів з EDSS при скринінгу 25 секунд (в середньому для двох рук) - Неврологічна стабільність за ≥ 30 днів до вихідного рівня - Можливість виконати 9-HPT протягом 240 секунд кожною рукою при скринінгу та вихідному рівні - Неврологічна стабільність за>/= 30 днів до вихідного рівня - Пацієнти, які раніше отримували імунодепресанти, імуномодулятори або інші імуномодулюючі засоби, повинні пройти відповідний період вимивання відповідно до місцевої етикетки застосовуваного імунодепресанта/імуномодулюючого препарату - для жінок дітородного потенціалу: згода залишатися утриманням (утримуватися від гетеросексуальних контактів) або використовувати адекватні методи контрацепції протягом періоду лікування та r через 6 або 12 місяців після остаточної дози окрелізумабу.
- - Для пацієнтів жіночої статі без репродуктивного потенціалу: жінки можуть бути зараховані, якщо вони стерильні хірургічно (i.
Критерії виключення:
- - Історія рецидивуючо-ремітуючої або вторинно прогресуючої РС при скринінгу - Підтверджена серйозна опортуністична інфекція, включаючи: активну бактеріальну, вірусну, грибкову, мікобактеріальну інфекцію чи іншу інфекцію, включаючи туберкульоз або атипову мікобактеріальну хворобу - Пацієнти, які мають або мали підтверджений або високий ступінь підозра на прогресуючу мультифокальну лейкоенцефалопатію (ПМЛ) - Відома активна злоякісна пухлина або активно контролюється на предмет рецидивів злоякісної пухлини - Імунокомпрометований стан - Отримання вакцини, що ослаблена в живому режимі, протягом 6 тижнів до рандомізації - Неможливість проведення МРТ або протипоказання до введення БД.
- - Пацієнти, які потребують симптоматичного лікування РС та/або фізіотерапії та не мають стабільного режиму.
- - Протипоказання до обов’язкових премедикацій для реакцій, пов’язаних з інфузією, включаючи: неконтрольований психоз для кортикостероїдів та закритокутову глаукому для антигістамінних препаратів - Відомо наявність інших неврологічних розладів - Вагітна або годування груддю, або намір завагітніти під час дослідження та протягом 6 або 12 місяців після остання інфузія досліджуваного препарату - Відсутність периферичного венозного доступу - Значне, неконтрольоване захворювання, таке як серцево-судинне, легеневе, ниркове, печінкове, ендокринне або шлунково-кишкове, або будь-яке інше значне захворювання, яке може унеможливити участь пацієнта у дослідженні - Будь-яке супутнє захворювання які можуть вимагати хронічного лікування системними кортикостероїдами або імунодепресантами протягом дослідження - Історія зловживання алкоголем або іншими наркотиками - Історія первинного або вторинного імунодефіциту - Лікування будь-яким досліджуваним препаратом протягом 24 тижнів до скринінгу (візит 1) або 5 половин -життя досліджуваного препарату (що довше), o r лікування будь-якою експериментальною процедурою для РС - попереднє лікування терапією B-клітин - будь-яке попереднє лікування трансплантацією кісткового мозку та трансплантацією гемопоетичних стовбурових клітин - будь-яка попередня трансплантація або терапія проти відторгнення - лікування IV Ig або плазмаферез протягом 12 тижнів до рандомізації - Системна терапія кортикостероїдами протягом 4 тижнів до скринінгу - Позитивний показник ХГЧ у сироватці крові, виміряний при скринінгу, або позитивний β-ХГЧ в сечі на початковому рівні - Позитивні скринінгові тести на гепатит В - Будь-який додатковий критерій виключення відповідно до місцевої мітки окрелізумабу (Ocrevus®), якщо більш жорсткий, ніж вище - відсутність активності МРТ при скринінгу/вихідному рівні, якщо вже було залучено понад 650 пацієнтів без активності МРТ, як визначено ураженнями T1 Gd + та/або новими та/або збільшеними ураженнями T2 ) під час скринінгу, щоб гарантувати, що принаймні 350 пацієнтів з активністю МРТ будуть рандомізовані Критерії прийнятності для фази відкритого розширення: - Co завершили подвійну сліпу фазу лікування або отримали OCR PDP у фазі FU1, і хто, на думку дослідника, може отримати користь від лікування Окрелізумабом.