Кандидат SMA SRK-015 демонструє обіцянку здоровим волонтерам
Що ми можемо допомогти вам знайти сьогодні?
Результати першого етапу дослідження фази 1 показали, що SRK-015 мав позитивний профіль безпеки та стійкий ефект у здорових дорослих добровольців.
Ці результати підтвердили початок фази 2 дослідження TOPAZ (NCT03921528) для оцінки ефективності SRK-015 для поліпшення рухової функції пацієнтів з SMA. В даний час TOPAZ вступає до Стенфордського університету та Колумбійського університету і планує залучити 50–60 пацієнтів із типами SMA 2 та 3. Більш детальну інформацію про сайти випробувань та контакти можна знайти тут.
Scholar Rock - компанія, що розробляє SRK-015 - представить результати фази 1 на щорічній конференції Cure SMA в Анахаймі, Каліфорнія, 28 червня - 1 липня.
"Ці дані забезпечують початкову безпеку та механістичні уявлення про SRK-015 і підтримують нашу програму фази 2", - сказав Юнг Чюнг, доктор медичних наук, головний медичний директор Scholar Rock, у прес-релізі.
Нагеш Махантхаппа, доктор філософії, президент і генеральний директор Scholar Rock, прокоментував, що фармакологічні дані фази 1 пропонують первинний доказ механізму "унікального терапевтичного підходу компанії щодо націлювання на приховану форму факторів росту". Він додав, що Scholar Rock з нетерпінням чекає подальшого розвитку модуляторів фактора росту для інших захворювань.
SRK-015 - це штучне антитіло, розроблене для блокування активації прихованого (незрілого) міостатину, негативного регулятора м’язової маси, значною мірою знайденого в клітинах скелетних м’язів. Як відомо, міостатин, як відомо, пригнічує ріст м’язів, і зниження рівня його активності пов’язане з більшою м’язовою масою та силою.
Кандидат на лікування SMA отримав статус наркотику-сироти як від Управління з контролю за продуктами та ліками США, так і від Європейської комісії.