Посилення лікування від лікування СРЗ сьогодні

Еліс Маккарті

Глибоко в кістковому мозку лежить причина порушень крові, класифікованих як мієлодиспластичні синдроми - стовбурові клітини збилися.

лікування

У середині 1970-х років група патологоанатомів та клініцистів з усього світу кілька разів збиралася, щоб обговорити низку захворювань крові, що сильно нагадують лейкемію, але з помітними відмінностями. Відома як Франко-американсько-британська кооперативна група (FAB), ця асамблея створила класифікацію в 1976 році, яку вдосконалила та розширила в 1982 році, яка визначала мієлодиспластичні синдроми (MDS).

Позначення дали лікарям можливість краще діагностувати та лікувати хворих на СРЗ. Але навіть якщо лікарі змогли краще класифікувати MDS, пацієнти все ще не мали ефективних методів лікування. Це вже не зовсім так. Протягом останніх двох років Адміністрація з харчових продуктів і медикаментів затвердила кілька методів лікування, а інші проходять тестування, пропонуючи деяким пацієнтам перспективу покращення якості життя і, можливо, зміну природного перебігу захворювання.

Чет Ходж, 71-річний аерокосмічний інженер з Меси, штат Арізона, п'ять років тому діагностували легку форму MDS і більшу частину часу відчував, що він знищений. Незважаючи на те, що йому було проведено більше п’яти переливань крові для відновлення кількості клітин крові, полегшення було лише частковим. Незабаром йому було призначено Revlimid® (леналідомід), один з трьох нових ліків від захворювання, що, як відомо, не має варіантів. "Протягом місяця після прийому препарату кількість клітин крові у мене почала збільшуватися", - говорить Ходж, якому не робили переливання крові протягом чотирьох років.

MDS виникає, коли мутовані стовбурові клітини в кістковому мозку виробляють дисфункціональні клітини крові, які називаються бластами, що призводить до низької кількості одного або декількох типів клітин крові, включаючи еритроцити, білі клітини крові або тромбоцити. ("Myelo" означає кістковий мозок, а "дисплазія" означає ненормальний.)

Виниклий дефіцит клітин крові, або цитопенія, пояснює перші симптоми, які зазвичай спостерігаються при захворюванні: сильна втома, слабкість, синці, інфекції, кровотечі та лихоманка. "Я був втомлений до 11 ранку", - згадує Ходж. "Я серйозно думав вийти на пенсію".

Але Ходжа та багато інших, як він, зараз насолоджуються життям, позбавленим багатьох із цих симптомів завдяки Revlimid, Vidaza® (азацитидин) та Dacogen ™ (децитабін). «Ці три препарати змінили ландшафт лікування МДС, - говорить Джон Беннетт, доктор медичних наук, багаторічний дослідник МДС з Рочестерського університету в Нью-Йорку та голова Фонду МДС. Вони пропонують вражаюче позитивні результати у деяких пацієнтів, які реагують на них. У випадку з Ходжею не тільки втомлюваність вщухла, але й будь-які ознаки хвороби. "Це призвело до повної ремісії", - говорить він.

Навіть незважаючи на успіхи, MDS залишається надзвичайно важким захворюванням для лікування більшості людей, застерігає Чарльз Шиффер, доктор медицини, професор медицини та онкології Інституту раку Барбари Енн Карманос в Медичній школі Університету Уейна в Детройті. MDS, як правило, є прогресуючою хворобою, тому приблизно у 20 відсотків пацієнтів з часом розвивається гострий мієлоїдний лейкоз (ОМЛ). З цієї причини раніше MDS класифікували як прелейкемію.

Хоча більшість лікарів сьогодні вважають MDS типом раку, деякі установи, такі як Стенфордський комплексний онкологічний центр, все ще не класифікують цю хворобу як злоякісну пухлину, що може заплутати багатьох пацієнтів. Подальші дослідження та класифікація MDS створюють більшу різницю між MDS та доброякісними захворюваннями крові, що призводить до того, що Національний інститут раку, Всесвітня організація охорони здоров’я та численні онкологічні установи та організації хворобу формально визначають як рак. "MDS є злоякісним розладом кісткового мозку," говорить доктор Беннетт. "Нам потрібно отримати це більше".

Хоча щорічно в Сполучених Штатах щорічно діагностується від 10 000 до 15 000 нових випадків MDS, дещо частіше у чоловіків, деякі експерти вважають, що ця кількість насправді значно вища. "Я думаю, що насправді мешкає від 20 000 до 25 000 населення, і це вершина айсберга", - говорить доктор Беннетт. "Може бути ще 50 000 до 100 000 літніх американців, які, ймовірно, не мають діагнозу MDS". Поєднуйте старіння популяції бебі-бумерів із вдосконаленою діагностикою для більш точного виявлення хворих на МДС, і кількість людей, яким діагностовано МДС, неминуче збільшиться.

Хоча середній вік діагностики МДС становить 70 років, захворювання може вразити молодих людей. "Коли мені поставили діагноз, мені було 51 рік", - говорить Робін Вітмор з Іслі, штат Південна Кароліна. Уітмор розробила пов'язаний з терапією або вторинний медикаментозний розлад після лікування раку молочної залози, який вона отримувала кілька років тому, включаючи Адріаміцин® (доксорубіцин), препарат, що несе ризик вторинного раку. Вітмор є серед приблизно 20 відсотків вторинних випадків МДС з відомою причиною: вплив певних видів хіміотерапії або променевого лікування попередніх видів раку; вплив деяких хімічних речовин, таких як бензол; та анемія Фанконі, рідкісне вроджене захворювання.

Хоча дослідники знають, що гени відіграють певну роль у більшості первинних випадків MDS, причина в основному невідома. "Можливо, це може бути тому, що ми живемо в середовищі, де протягом десятиліть кістковий мозок постійно піддається радіації, професійним ризикам та іншим впливам, які погано ідентифіковані", - говорить доктор Беннет. Здатність ДНК кісткового мозку до оптимального відновлення сама обмежена. Ферменти, що відновлюються, врешті-решт старіють, каже доктор Беннет, що призводить до ситуації, коли наступна зміна відновлюється неадекватно, і рано чи пізно людина закінчується пошкодженими стовбуровими клітинами крові, які ростуть за рахунок нормальних клітин.