Терапія антинеопластоном та фенілбутират натрію - Бюлетені медичної клінічної політики Aetna
Політика
Етна вважає терапію антинеопластоном (терапія ауто-сечею) та пов'язані з нею медичні послуги експериментальною та дослідницькою, оскільки в опублікованій рецензованій медичній літературі недостатньо доказів, що підтверджують ефективність терапії антинеопластоном щодо будь-яких показань.
Етна розглядає послуги, пов'язані з терапією антинеопластоном, експериментальними та дослідницькими, включаючи:
- Допоміжна діагностична лабораторія, рентген, МРТ або КТ, зроблені для моніторингу терапії антинеопластоном
- Інфузійний насос та засоби для внутрішньовенного введення для використання з інфузійним насосом
- Розміщення катетера Хікмана.
Етна розглядає пероральну терапію антинеопластоном або пов'язані з цим послуги лікаря для введення та контролю перорального лікування антинеопластоном експериментально та дослідно, оскільки його ефективність не встановлена.
Етна вважає фенілбутират натрію медично необхідним для лікування порушень циклу сечовини, коли діагноз підтверджується ферментативним, біохімічним або генетичним тестуванням.
Етна вважає продовження лікування фенілбутиратом натрію медично необхідним для членів, які відчувають користь від терапії, про що свідчить зниження рівня аміаку в плазмі порівняно з початковим рівнем.
Етна вважає фенілбутират натрію експериментальним та досліджуваним для лікування раку молочної залози, недрібноклітинного раку легенів, плоскоклітинного раку ротової порожнини, раку передміхурової залози та інших видів раку, оскільки його ефективність щодо цих показань не встановлена.
Етна вважає фенілбутират натрію експериментальним та досліджуваним для лікування хвороби Альцгеймера, бічного аміотрофічного склерозу, бета-таласемії, м'язової дистрофії Дюшенна, печінкової енцефалопатії, пов'язаної з цирозом, міозит інклюзивного тіла, резистентність до інсуліну та дисфункція бета-клітин, ішемічний інсульт, кленовий сироп захворювання сечі, серповидноклітинна анемія, спинальна м’язова атрофія та за всіма іншими показаннями, оскільки її ефективність щодо цих показань не встановлена.
Рекомендації щодо дозування
Звичайна загальна добова доза таблеток та порошку буфенілу для пацієнтів із порушеннями циклу сечовини становить 450–600 мг/кг/добу у пацієнтів із вагою менше 20 кг або 9,9–13,0 г/м 2/добу у більших пацієнтів. Безпека та ефективність доз, що перевищують 20 грам (40 таблеток) на день, не встановлені.
Джерело: інформація про призначення буфенілу.
Передумови
Антинеопластони - це група пептидів, що зустрічаються в природі, для яких припускають, що вони мають протипухлинну активність. Лікування антинеопластоном пропонує Науково-дослідний інститут Бурзінських у Х'юстоні, штат Техас, і воно вже давно є суперечливим методом лікування різних видів злоякісних новоутворень.
Терапія антинеопластоном не затверджена Управлінням з контролю за продуктами та ліками (FDA) щодо будь-яких показань, і не існує контрольованих, рецензованих клінічних випробувань для підтвердження ефективності терапії антинеопластоном за будь-якими показаннями.
Фенілбутират натрію (буфеніл), який приймається всередину, метаболізується в печінці до комбінації фенілацетилглютаміну та фенілацетату, які потім потрапляють у кров. Ці 2 хімічні речовини є основними інгредієнтами антинеопластону AS2-1.
Фенілбутират натрію виводить аміак з крові і був схвалений FDA для використання у пацієнтів із порушеннями циклу сечовини. Він також отримав FDA призначення препарату-сироти для лікування гострого промієлоцитарного лейкозу. FDA присвоїв Фенілбутират натрію FDA для використання як допоміжний засіб для хірургічного втручання, променевої терапії та хіміотерапії для лікування пацієнтів із первинною або рецидивуючою злоякісною гліомою.
Оскільки фенілбутират натрію затверджений FDA для лікування інших показань, лікарі можуть призначати його пацієнтам без будь-якої небезпеки правових санкцій або необхідності звільнення від милосердя. Однак в опублікованій опублікованій медичній літературі немає належних доказів, що використання фенилбутирата натрію покращує клінічні результати у пацієнтів з раком передміхурової залози, молочної залози або раком, відмінним від гострого промієлоцитарного лейкозу та злоякісної гліоми. Поточні дані обмежені дослідженнями in vitro та in vivo та дослідженнями фази I. Потенційні дослідження клінічного результату фази III необхідні для визначення клінічної ефективності фенилбутирата натрію при раку.
Браге та співавт. (2005) заявили, що спінальна м’язова атрофія (SMA) спричинена недостатнім рівнем білка рухового нейрону (SMN). Ці дослідники виявили, що 4-фенілбутират натрію посилює експресію гена SMN in vitro, і що пероральне введення 4-фенілбутирату натрію значно збільшує експресію SMN у лейкоцитах пацієнтів із SMA. Вони відзначили, що цей висновок дає обгрунтування для подальшого дослідження потенційних терапевтичних ефектів 4-фенілбутирата натрію на пацієнтів із СМА.