Аналіз намірів для лікування - огляд тем ScienceDirect
Намір провести аналіз - це єдиний спосіб, яким ми можемо забезпечити збереження початкової рандомізації, а отже, групи порівнянні.
Пов’язані терміни:
Завантажити у форматі PDF
Про цю сторінку
Аналіз намірів для лікування порівняно з аналізом за протоколом
V Резюме
Аналіз намірів для лікування є золотим стандартом для рандомізованих клінічних випробувань (32). При аналізі ІТТ для аналізу ефективності та безпеки використовуються дані всіх суб'єктів, які спочатку були залучені до клінічного випробування. Зважаючи на те, що зібрані дані можуть бути неповними, і зважаючи на те, що деякі суб'єкти могли дещо відхилятися від інструкцій, що містяться в Протоколі клінічного дослідження, спокусливо провести аналіз, використовуючи лише дані від "ідеальних" суб'єктів, де цей аналіз називається, PP-аналіз. Аналіз намірів для лікування та аналіз РР може внести різні упередження у висновки щодо безпеки та ефективності. З цієї причини слідчі зазвичай проводять обидва типи аналізу.
Клінічне випробування при серцевій недостатності
Аналіз намірів до лікування
Оцінка якості даних та перетворення даних
Модифікований ITT
РИСУНОК 14.4. Порушення GCP та ITT.
Вірус гепатиту С
37.5.1.2 Генотип IL28B та терапія пегінтерфероном/рибавірином при ВГС-1
Аналіз наміру для лікування когорти фармакогеноміки IDEAL показав, що серед кавказьких хворих на ВГС-1, які отримували пегІФН та RBV, показник СВВ становив 69% у пацієнтів із варіантом IL28B з хорошою реакцією проти 33% та 27% в умовах лікування. поганих варіантів відповіді [5] (рис. 37.2). У регіонах, де очікуються DAA, ця інформація може бути корисною для інформування рішення про негайне лікування або для очікування наявності препаратів прямої дії (DAA) для HCV-1 [5]. Пацієнти, які мають слабку реакцію генотипів IL28B, мають низький рівень SVR за сучасних стандартів допомоги та є найбільш придатними для відстрочки. Однак негативна прогностична сила генотипу IL28B становить лише ~ 70% [5], і тому його не слід застосовувати самостійно для виключення пацієнтів із лікування, особливо у хворих на цироз печінки з регіонів, де доступність терапії DAA, швидше за все, затримується. Генотипування IL28B зараз доступне як комерційна діагностика або як дослідницький тест у більшості розвинених країн.
Основи для мета-оцінки досліджень з оцінки
11.2.14.1 Конструктивна оцінка
Намір лікувати принцип - це необхідність для проекту конструктивного оцінювання. Конструктивна оцінка характеризується готовністю суттєво відхилятися від початкового плану як функції процесу та досягнутих результатів, тоді як допоміжні інструменти та техніки повинні бути розроблені, адаптовані, замінені або вдосконалені з урахуванням тимчасових змін; це разом із підтримуючою філософією порівняно з конструктивною оцінкою. Не завжди можливо розробити повністю сумісні дослідницькі проекти для застосування теорій, методологій та методів на кожному кроці в рамках повністю контрольованих пробних додатків, особливо не для оцінки великих ІТ-рішень. Також неможливо здійснити дослідження на безлічі або навіть на певній кількості випадків паралельно для усереднення результатів. Можливо, доведеться взяти один або лише декілька доступних випадків, застосувати методи наскільки це можливо, маневрувати в межах відповідності та відхилень, перш ніж можна отримати уроки з накопиченого досвіду та використовувати їх для адаптації методології/методу та потім спробуйте ще раз.
Біостатистичні питання в клінічних випробуваннях на ЧМТ
Відсутні дані
Принцип "Намір лікувати" 10 вимагає, щоб усі рандомізовані суб'єкти, незалежно від дотримання протоколу, проходили аналіз у тій лікувальній групі, до якої вони були довільно розподілені. Підхід за замовчуванням для більшості статистичних процедур називається повним аналізом випадків, який передбачає пропуск суб'єктів з відсутніми даними про будь-яку зі змінних, спеціально названих в аналізі. Цей підхід не узгоджується з принципом «Намір на лікування»; щоб проаналізувати всіх рандомізованих суб'єктів, відсутні дані необхідно якось зарахувати або заповнити. Це не те саме, що складати дані; процедури обчислення передбачають, що спостережувані дані (про базові характеристики, призначення лікування, результати післялікування, наприклад) можна використовувати для прогнозування відсутньої відповіді.
Висновок, що випливає з багаторазових процедур імпутації 49, відображає невизначеність процедури, тому він є кращим перед одинарними процедурами імпутації. При багаторазовій імпутації імпутація повторюється кілька разів (часто від 5 до 10 разів), і кожен повний набір даних аналізується звичайним способом. Потім окремі результати статистично комбінують, в результаті чого отримують єдину оцінку ефекту від лікування та відповідну йому стандартну похибку та значення P, щоб зробити висновок.
Також слід передбачити відсутність даних через відкликання згоди. Знову ж таки, протокол слід переглянути на наявність елементів, які можуть вплинути на готовність пацієнта продовжувати. Суб'єкт може втомитися від щомісячних відвідувань клініки, особливо якщо основним результатом є 6 або 12 місяців. Інвазивна подальша візуалізація або тестування крові може вплинути на готовність суб'єкта продовжувати бути досліджуваним. В надзвичайних ситуаціях та за певних умов суб’єкт може бути зареєстрований за винятком Інформованої згоди без згоди суб’єкта або законного уповноваженого представника; див. Кодекс правил FDA 21 CFR 50.24 50 для деталей. Нещодавні випробування TGI на прогестероні 15 та еритропоетині 51 дозволили включити суб'єктів за винятком з поінформованої згоди. Однак, якщо суб'єкт або представник відмовляє у згоді, коли вони зможуть це зробити, подальші подальші дії слід припинити.