Аналіз випробувань на мінімальні зміни захворювань
Хвороба мінімальних змін (MCD) найчастіше зустрічається у маленьких дітей, але може виникнути у дорослих. Новини TrialSite отримали запит надати огляд стану клінічних досліджень цієї рідкісної хвороби нирок. Вірний читач мав жахливий досвід, коли їхня дитина важко хворіла на це захворювання з небезпечними симптомами - від масивної втрати білка через сечу до шокуючого набряку (набряку) до сильного болю в тілі. Зрештою загальний стандарт допомоги (згаданий нижче) примусова ремісія; однак з тих пір відбулися страшні спалахи, і родина читача живе з певним рівнем страху та тривоги, що ця хвороба може знову вразити.
За даними Національного фонду нирок (NKF), хвороба мінімальних змін (РМЗ) - це рідкісний нефротичний синдром, який в основному зустрічається у дітей та деяких дорослих. МЦД лякає, коли наші діти відчувають ознаки та симптоми цієї хвороби - сильні набряки на частинах тіла від щиколоток і аж до наростаючих набряків скрізь в тілі; значний приріст ваги та пов'язаний з цим біль та потенційно діаліз для тих, у кого набряк виходить з-під контролю. Це жахливий досвід для дітей та батьків.
Як повідомляє Мічиганський університет у Clinicatrials.gov:
«Хвороба мінімальних змін (МКР), вогнищевий сегментарний гломерулосклероз (ФСГС) та Мембранозна нефропатія (МН) створюють величезний фінансовий тягар для окремих людей та суспільства, що становить приблизно 12% поширених випадків ниркової хвороби на кінцевій стадії (2005 р.) щорічні витрати в США перевищують 3 мільярди доларів. Однак клінічна класифікація цих захворювань вважається неадекватною науковому співтовариству. З огляду на погане розуміння MCD/FSGS та біології MN, не дивно, що наявні методи лікування недосконалі. Терапії не мають чіткої біологічної основи, і, як зазнали багато сімей, вони часто не приносять користі, а насправді можуть бути суттєво токсичними. З огляду на ці спостереження, важливо провести дослідження, яке б усунуло ці серйозні перешкоди для ефективного догляду за пацієнтами ".
NKF повідомляє, що багато нефротичні стани можуть впливати на роботу нирок, порушуючи та пошкоджуючи клубочки, крихітні фільтруючі блоки всередині вашої нирки, де очищається кров. Ті умови, що негативно впливають на клубочки, відомі як клубочкові захворювання. Під час огляду веб-сайту NKF TrialSite News дізнався, що хвороба отримала свою назву, оскільки пошкодження неможливо побачити під звичайним мікроскопом. Напад MCD породжує симптоми нефротичного стану швидше, ніж при інших захворюваннях клубочків. Як повідомляється у Вікіпедії, MCD в першу чергу вражає дітей і відповідає за 10-25% випадків нефротичного захворювання у дорослих.
Причина захворювання у дітей невідома; вторинні причини можуть виникати або бути пов’язані з наступним:
- Алергічні реакції
- Застосування НПЗЗ
- Пухлини
- Інфекції від вірусу
Згідно з NKF, стандартний план лікування МЦД включає препарат, який називається кортикостероїдом (часто називають стероїди). Чітке дотримання плану лікування є життєво важливим для дітей, інакше ймовірність рецидиву є значною. Деякі діти погано реагують на стероїди і відомі як стероїдорезистентний нефротичний синдром або SRNS. У цих випадках дітям призначають ліки від артеріального тиску (інгібітор АПФ або АРБ). Ці два препарати вирішують основні проблеми, пов’язані із захворюванням.
У Клінічному журналі американської нефрології в 2017 році повідомлялося, що кількість нових випадків захворювання на МХД становить від двох до семи на 100 000 дітей. Автори повідомляють, що "точна поширеність невідома, але, виходячи з розвитку хвороби та середнього віку початку захворювання, можна підрахувати, що приблизно 10-50 випадків на 100 000 дітей.
Лікування МЦД у дорослих також зазвичай починається зі стероїдів. Часто набряки (набряки) пов'язані з МЦД, і лікар дасть пацієнтові інгібітор АПФ або АРБ, таблетки для води або значні обмеження в дієті (наприклад, зменшення споживання натрію).
Чи існують нові методи лікування у процесі клінічних випробувань? TrialSite News оглянув ClinicalTrials.gov, огляд літератури та провів кілька інтерв’ю з тими, хто займається нефрологією. Далі йде короткий висновок. Ми розглянули випробування, які були активними, або які зараз приймають пацієнтів, ті, хто приймає участь за запрошенням, активні випробування не набирають, і вони ще не набирають. Ми унеможливили вилучення, припинення тощо тощо. Ми включили всі етапи (I, II, III та IV), а також усіх спонсорів (комерційні, академічні, державні та інші).
Першим зауваженням було брак нових ліків, що розглядаються комерційними, науковими чи державними спонсорами. Повідомляється лише про п’ять (5) випробувань, які входять до широких категорій, включених для пошуку. П'ять включають наступне: