Лікування хвороб Гоше, ферментативна замісна терапія, наркотики, хірургія та багато іншого
Статті про хворобу Гоше: рідкісний генетичний розлад
Хвороба Гоше: рідкісний генетичний розлад
Хвороба Гоше: рідкісний генетичний розлад - лікування хвороби Гоше
Існує безліч способів полегшити симптоми хвороби Гоше. Поки що лікування не існує, але медицина та хірургія можуть запобігти пошкодженню органів та допомогти вам або вашій дитині жити комфортніше.
Деякі методи лікування можуть використовувати лише дорослі. Інші призначені для конкретного типу Гоше.
Якщо у вас або вашої дитини є слабкі симптоми, можливо, вам взагалі не знадобляться ніякі методи лікування. Ви можете почекати, щоб дізнатися, чи не погіршаться ваша проблема, перш ніж почати приймати ліки.
Замісна терапія ферментами (ЕРТ)
Більшість дорослих та дітей із хворобою Гоше 1 або 3 типу можуть отримати такий вид лікування. Він замінює або додає ферменти, які печінка або селезінка більше не можуть виробляти.
ЕРТ часто може допомогти:
- Зменште розмір печінки або селезінки, якщо вони стануть занадто великими
- Полегшити анемію, яка робить вас слабкими або втомленими
- Нарощуйте міцність кісток, щоб полегшити біль і запобігти розривам
ЕРТ не працює так добре, якщо у вас захворювання 3 типу, яке спричиняє проблеми з мозком або нервовою системою, такі як судоми. Це тому, що препарат не може потрапити з вашої крові в мозок.
На вибір є три препарати ЕРТ:
- Іміглюцераза (церезим)
- Таліглюцераза альфа (Elelyso)
- Велаглюцераза альфа (VPRIV)
Це IV препарати. Ліки капає у вашу вену через маленьку трубку. Ви отримуватимете таке лікування, яке проводиться кожні 2 тижні в кабінеті лікаря під час сеансу, який триває від 1 до 2 годин.
Ліки, які ви приймаєте ротом
Якщо ви дорослий із Гоше 1 типу, ви можете приймати таблетки, що зменшують жири, які можуть накопичуватися в печінці, селезінці або кістковому мозку.
Еліглустат (Cerdelga). Це новіший препарат, який ви приймаєте двічі на день. Це може не підійти людям, які занадто швидко метаболізують або руйнують препарат.