Празиквантел у дітей віком до 4 років - Повний текст

За безпеку та наукову обґрунтованість цього дослідження відповідають спонсор дослідження та дослідники. Перелік досліджень не означає, що воно було оцінено Федеральним урядом США. Знайте ризики та потенційні переваги клінічних досліджень та поговоріть зі своїм лікарем перед тим, як брати участь. Детальніше читайте нашу заяву про відмову від відповідальності.

Деталі дослідження
Табличний вигляд
Результатів не опубліковано
Застереження
Як прочитати запис про навчання

Загальними цілями цієї пропозиції є проведення випробування для усунення значних прогалин щодо нашого розуміння найкращих підходів до лікування дітей віком від 1 до 4 років з кишковим шистосомозом. Понад 200 мільйонів особин у всьому світі інфіковані одним із трьох переважаючих видів шистосом, причому понад половина інфекцій трапляється у дітей. Недавні дослідження підкреслили той факт, що багато дітей переживають перші інфекції до двох років, причому поширеність інфекції серед дітей до чотирьох років відображає поширеність старших дітей з тієї самої громади. Важливо відзначити, що празиквантел (PZQ), препарат, що застосовується у всьому світі для лікування шистосомозу, схвалений FDA лише серед дорослих та дітей старше чотирьох років. Лише одне невелике дослідження, проведене спільно з PI Bustinduy, оцінило фармакокінетику/фармакодинаміку (ПК/ФД) PZQ у дітей. Це дослідження, проведене серед дітей у віці 3-8 років, настійно наводить на думку, що поточна доза 40 мг/кг є недостатньою, і рівень виліковування нижчий, ніж 60 мг/кг.

В ендемічних умовах PZQ найчастіше вводять як частину шкільних профілактичних курсів хіміотерапії або в рамках загальносвітової кампанії. В даний час жоден із 28 ендемічних африканських націй шистосомозу та Філіппін не включає дітей до чотирьох років у програми контролю. Причини цього є багатофакторними і включають: а) відсутність достатніх даних про ФК/ФД у цій віковій групі, відсутність у дітей до трьох років; б) відсутність даних про безпеку в дозі 60 мг/кг; в) відсутність даних, що стосуються вплив лікування на ключовий ріст та результати харчування у цій вразливій віковій групі, що перешкоджає визначенню пріоритетів у лікуванні; г) жодні дослідження ФК/ФД не проводились у контексті педіатричної S. japonicum та д) маркування FDA, яке не включає маленьких дітей.

Цілями цієї пропозиції є проведення рандомізованого, контрольованого дослідження фази II, яке проводитиметься в ендемічному регіоні S. mansoni Уганди та ендемічному регіоні S. japonicum Філіппін з N = 600 дітьми у віці від 1 до 4 років. багато нинішніх прогалин, що заважають лікуванню маленьких дітей. Зокрема, в SA1 ми 1) оцінимо PK/PD дозування PZQ серед дітей віком до 4 років у дозах 40 проти 60 мг/кг, 2) розширимо кінцеві точки PD, включивши найсучасніші антигенні тести та результати захворюваності, 3) оцінити PK/PD обох PZQ-енантіомерів, і 4) розглянути інноваційну гіпотезу про те, що ентеропатія навколишнього середовища (EE) сприяє значній міжособистісній мінливості, яка спостерігається у PZQ PK/PD. У SA2 ми 1) оцінимо безпеку PZQ, що вводиться у дозі 60 мг/кг у двох великих когортах дуже маленьких дітей, 2) оцінимо вплив двох різних інтервалів лікування (6 проти 12 місяців) на стан харчування, ріст та 3) розглянути інноваційні гіпотези щодо механізмів, за допомогою яких шистосомоз сприяє захворюваності у цій віковій групі, включаючи ЕЕ та мікробну транслокацію кишечника з подальшою системною активацією імунітету.