Що таке редагування генів SATI; Новини-Медичні
Перейти до:
Однією зі стратегій вивчення та розуміння біологічних процесів та спадкових умов є сплайсинг генів. Технологія лежить у передових дослідженнях у цих галузях. Однак розробка ефективного редагування геному in vivo, яке також є універсальним, є постійною проблемою.
SATI - один із останніх досягнень технологій редагування генів. Дуже точний метод, він був розроблений групою вчених на чолі з Кейічіро Сузукі з Інституту Солка в Сан-Дієго.
Ця методика вирішує багато сучасних проблем із такими методами редагування генів, як CRISPR. Наприклад, хоча CRISPR виявився корисним для активного поділу клітин, менший для клітин, що не діляться (таких як нервові клітини мозку).
Пов’язані історії
Процес базується на HITI, варіації CRISPR-Cas9, яка також була розроблена вченими з Інституту Солка. Методика все ще дуже нова, оскільки дослідження щодо її розвитку проводились лише за останні кілька років.
Більшість мутацій, що викликають захворювання, відбуваються в білково кодуючих частинах геномів (на частку яких припадає 2% геному.) Некодуючі частини геному відіграють важливу роль, наприклад, допомагають регулювати експресію генів. Орієнтація на ці частини геному може забезпечити більшу гнучкість у стратегіях редагування генів. Показано, що SATI є корисною методикою лікування генетичних захворювань, що включають мутацію, таку як хвороба Хантінгдона, ахондроплазія та прогерія.
Процес
SATI працює, орієнтуючись на некодуючу частину ДНК. Використовуючи будь-який із двох механізмів відновлення ДНК, він інтегрує новий сегмент у геном без необхідності видаляти старий сегмент. Таким чином, новий ланцюг ДНК, який виробляється, набагато менш схильний до помилок і універсальний, ніж інші форми методів редагування генів. Націлюючись на розділ, що не кодує, можна уникнути небажаних та, можливо, летальних побічних ефектів. При вставці нових послідовностей ДНК у ділянки геному, які активно кодують білок, можуть виникнути непередбачувані побічні ефекти. Іноді ці побічні ефекти можуть бути летальними, що очевидно небажано.
Застосування SATI у дослідженні прогерії на моделі миші
Команда Сузукі з Інституту Солка використовувала SATI для лікування прогерії (виснажливого стану, що спричиняє деградацію клітин з підвищеною швидкістю) на моделях мишей. Миші Progeria зазвичай демонструють поступове зниження ваги та зменшення тривалості життя. Використовуючи SATI для сплайсингу мутованого ланцюга, що спричиняє прогерію, прогресуюча втрата ваги у мишей сповільнилася, а їх медіана часу виживання була збільшена (медіана тривалості лікування необроблених та оброблених SATI мишей становила 105 та 152 дні відповідно).