Домашня сторінка - The Palvella Therapeutics

Новаторські інновації для серйозних, рідкісних генодерматозів

сторінка

Наша місія

Похідне від фінського слова «служити», Palvella Therapeutics було засновано з єдиною метою - обслуговувати людей, які страждають від серйозних рідкісних генетичних захворювань, без затвердженого лікування. Розробляючи патогенетично цілеспрямовані методи лікування, що стосуються першопричин цих захворювань, ми вважаємо, що можемо різко підвищити якість життя.

Області фокусу

Pachyonychia Congenita (ПК)

PTX-022 (QTORIN ™ 3,9% -ний безводний гель рапаміцину), який зараз перебуває в основному дослідженні фази 2/3, має на меті стати першим засобом лікування Pachyonychia Congenita шляхом націлювання на генетичну основу захворювання. ПК - це хронічно виснажливе рідкісне генетичне захворювання, яке спричиняє обмежену рухливість та сильний біль у підошовних ділянках стоп.

Синдром Горліна

В даний час Палвелла планує клінічне дослідження фази 2b для PTX-367 (QTORIN ™ рапаміцин) для пацієнтів із синдромом Горліна. Синдром Горліна - рідкісне генетичне захворювання, що викликає у постраждалих розвиток до тисяч базаліом, форми ракових пухлин шкіри, часто починається в підлітковому віці.