Генна терапія могла б врятувати дітей від усього життя вживання кукурудзяного крохмалю - ScienceDaily

За словами дослідників медичного центру Університету Дюка, лікування генною терапією, яке відновлює відсутність ферменту печінки у досліджуваних тварин, може забезпечити ліки від рідкісних порушень обміну речовин у людей.

терапія

Люди, які народилися з розладом, який називається хворобою зберігання глікогену типу Ia (GSD-Ia), не можуть виробляти фермент, який допомагає печінці зберігати і виділяти глюкозу, цукор, який усі клітини використовують для енергії. Без лікування рівень цукру в крові падає небезпечно низько, викликаючи напади та пошкодження органів. Вживання сирого кукурудзяного крохмалю, повільно засвоюваного вуглеводу та уникання дієтичного цукру може допомогти людям із GSD-Ia підтримувати рівень глюкози. Однак навіть спеціальна дієта не запобігає пошкодженню печінки, яке виникає внаслідок відсутності ферменту, і у багатьох дорослих із цим захворюванням розвивається печінкова та ниркова недостатність або рак печінки. Під час лікування більшість людей із GSD-1a мають відносно нормальний термін життя

Генна терапія, розроблена в Duke, дасть клітинам печінки правильний генетичний код для виробництва ферменту. Модифікований вірус передає гени ферментів, заражаючи клітини печінки. Вірус не пов'язаний з жодною відомою хворобою людини і не може копіювати себе та поширюватися на інших людей, сказав медичний генетик Дуайт Коберль, доктор медичних наук, доктор філософії, провідний автор дослідження та доцент кафедри педіатрії.

Дослідження включало створення вірусу, настільки зосередженого на орієнтації на клітини печінки, що для лікування потрібно лише незначна кількість, мінімізуючи потенційні побічні ефекти. Показати, що вірус безпечний та ефективний у малих дозах, є важливим кроком у доведенні лікування до клінічних випробувань на людях.

Генна терапія замінила відсутність ферменту в печінці до цілком нормального рівня і захистила як мишей, так і собак від захворювання від низького рівня глюкози в крові до року. "Раніше ніхто ще не повністю виправив фермент, який виробляє глюкозу в печінці. Ми вважаємо, що можемо виправити кожну клітину печінки", - сказав Коберль.