Лікування АЛД; Фонд «Зупини АЛД»
В даний час доступні лише два способи лікування ДЦП у дитячому віці: трансплантація олії та стовбурових клітин Лоренцо за допомогою стовбурових клітин пуповини або стовбурових клітин кісткового мозку. Обидва підходи до лікування показали перспективність і були ефективними для деяких хлопців з АЛД, але у них обох є і недоліки. Хоча дослідження вказують на те, що ці методи лікування можуть зупинити прогрес хвороби, а також не можуть кардинально відновити шкоду, заподіяну ALD, коли вона вже розпочалася. Для цього лікування мало б фактично відновити втрачений мієлін.
Як трансплантація олії, так і трансплантація стовбурових клітин Лоренцо вважається лікуванням лише для хлопчиків із дитячим мозковим АЛД; варіанти лікування чоловіків з адреномієлоневропатією (АМН), дорослою формою захворювання, є більш обмеженими. В даний час лікарі не будуть виконувати трансплантацію стовбурових клітин дорослим із цим захворюванням, як правило, оскільки ризики лікування перевищують потенційні переваги. Але оскільки технологія трансплантації вдосконалюється та стає безпечнішою, можливо, трансплантація стовбурових клітин буде доступна для чоловіків з АМН.
Хлопчики з АЛД, які мають показник Лоеса нижче 8 або 9 (показник МРТ тяжкості захворювання), як правило, вважаються кандидатами на трансплантацію стовбурових клітин. В даний час існує два джерела трансплантованих стовбурових клітин: пуповинна кров (UCBT) або кістковий мозок (BMT). В обох випадках мета полягає в тому, щоб забезпечити пацієнта здоровими стовбуровими клітинами, які виробляють функціонуючий білок ALD - білок, якого не вистачає людям з ALD. Вчені вважають, що це працює, оскільки частина донорських клітин, які не є генетично дефектними, потрапляє в мозок, експресує відсутній або нефункціонуючий білок ALD і зупиняє або навіть повертає пошкодження мозку.
Хоча більша частина цієї теорії ще має бути науково доведеною, ці трансплантації були успішними; серед невеликої кількості пацієнтів, яким зробили трансплантацію, у деяких стабілізувався стан, а у деяких навіть зробили незначні поліпшення. Але є дуже вузьке вікно, в якому трансплантація стовбурових клітин видається ефективною - час між тим, коли ураження мозку з’являються на МРТ, і коли хлопчик вперше починає проявляти симптоми.