Нова надія для пацієнтів з інклюзійним міозитом

Мішель Стросбо

інклюзійним

Мазен Дімачкі, доктор медичних наук.

Промінь надії наближається до пацієнтів, котрі стикаються із виснажливими наслідками міозиту, що включає тілесне захворювання, що спричинює виснаження м’язів (IBM). Дослідники медичного центру Університету Канзаса, що проводять спільне дослідження з Центром нервово-м'язових хвороб Ради медичних досліджень (MRC) при Університетському коледжі Лондона, готові зробити наступний крок у випробуванні препарату - арімокломолу.

В даний час лікування IBM не проводиться, але дослідження, проведене партнерством KU/UCL, опубліковане у випуску журналу Science Translational Medicine від 23 березня, показало, що препарат заслуговує подальшого вивчення щодо його потенціалу уповільнити покалічуючу виснажливість пацієнтів.

Найпоширеніша хвороба м’язів у людей старше 50 років, IBM не піддається лікуванню і викликає прогресуючу дегенерацію м’язів, що призводить до важкої інвалідності, паралічу та залежності.

"IBM - це хвороба, про яку ніхто ніколи не чув, поки не зачіпає їх або когось із їхньої родини", - сказав Річард Барон, доктор медичних наук, віце-канцлер медичного центру KU, голова відділення неврології та співстарший автор вивчення.

Спочатку IBM перешкоджає, а згодом суворо обмежує повсякденну діяльність пацієнтів. Запалення призводить до втрати спритності пальців, що прогресує до повної втрати функції кисті. Слабкість м’язів стегна призводить до падіння, і більшості пацієнтів протягом п’яти років після встановлення діагнозу потрібна тростина чи ходунок, а через 10 років інвалідний візок або самокат. Більше половини пацієнтів з ІВМ матимуть труднощі з ковтанням, що може призвести до неправильного харчування.

"Багато в чому це схоже на м'язи Альцгеймера", - сказав Барон. "Це відбувається у людей старшого віку, і той самий тип білків накопичується в мозку людей із хворобою Альцгеймера, як і в м’язах хворих на ІВМ".

"Це жахлива ситуація", - сказала Мазен М. Дімачкі, доктор медичних наук, професор неврології, директор відділу нервово-м'язової роботи в Медичному центрі КУ та співстарший автор дослідження. "У нас немає лікування, яке працює, але ми шукаємо його".

До цього часу вчені спостерігали, що м’язова тканина пацієнтів з ІВМ містить багато неправильно складених білків, які Дімачкі порівняв із зім’ятими аркушами паперу. "Не можна писати на зім'ятому аркуші паперу", - сказав він. Але Дімачкі сказав, що арімокломол може бути правильним інструментом для повторного складання цих білків або їх усунення. Препарат був частиною попереднього випробування Медичний центр КУ був частиною, щоб визначити, чи безпечно давати пацієнтам з бічним аміотрофічним склерозом (БАС).

"На жаль, дослідження - це повільний, трудомісткий процес", - сказав Дімачкі. "Це потребує часу, ресурсів та фінансування. Це вимагає співпраці між нами, UCL та Orphazyme, компанією, яка в даний час володіє цим експериментальним препаратом".