4 нові генетичні розлади ожиріння, додані до фази 2 випробування сетмеланотиду, говорить ритм

Rhythm Pharmaceuticals планує розширити своє поточне дослідження кошика фази 2, що вивчає сетмеланотид як лікування ожиріння. Розширене дослідження включатиме чотири додаткові генетичні розлади ожиріння, спричинені аномальним шляхом рецептора меланокортину-4 (MC4R).

генетичні

Повідомлення відбудеться після генетичного скринінгу майже 14 000 пацієнтів із раннім початком захворювання, що передбачає важке ожиріння, що призначає, що сетмеланотид може також лікувати людей з цими порушеннями.

Генетичне ожиріння часто спричинене мутаціями генів по шляху MC4R, таких як POMCВ (про-опіомеланокортин), В PCSK1В (прогормон-конвертаза 1), В LEPR (рецептор лептину) та В MC4R.

Цей шлях відіграє життєво важливу роль у контролі голоду та енергетичного балансу (скільки калорій ми споживаємо, а скільки спалюємо). При порушенні у пацієнтів розвивається важке ожиріння на початку захворювання та надто ненаситний голод - стан, який називається гіперфагія.

Випробування Ритму (NCT03013543) називають кошиком, оскільки воно оцінює одну терапію в різних станах, пов'язаних з одним шляхом. Спочатку він мав на меті оцінити його активатор шляху MC4R, сетмеланотид, у людей з дефіцитом POMC, дефіцитом LEPR, синдромом Барде-Бідля та синдромом Альстр¶ма - усі розлади ожиріння, пов’язані з шляхом MC4R.

З розширенням дослідження також буде відкритим для людей з дефіцитом SRC1, дефіцитом SH2B1, дефіцитом MC4R та синдромом Сміта-Магеніса. В даний час він реєструється на сайтах у США та Європі; інформація доступна тут.

Пацієнти отримуватимуть ін’єкцію сетмеланотиду один раз на день під шкіру. Ефективність в першу чергу вимірюється впливом ліків на втрату ваги. Інші заходи включають його вплив на голод, жирову масу та чутливість до інсуліну, а також можливі побічні ефекти. Дослідження триває один рік.