Фаза 1 Випробування потенційної SMA-терапії, SRK-015, завершує 1-е дозування, звіти Rock Scholar

Що ми можемо допомогти вам знайти сьогодні?

Scholar Rock оголосив, що завершив дозування першої групи здорових добровольців у своєму клінічному дослідженні фази 1 SRK-015, кандидата на лікування спінальної м’язової атрофії (SMA).

SRK-105 вибірково блокує активацію міостатину, фактора росту, що виробляється переважно в клітинах скелетних м’язів, що допомагає підтримувати здорову м’язову масу.

Надмірна активація міостатину пов’язана з атрофією м’язів. Попередні випробування сполук, націлених на зрілу форму міостатину, виявили, що вони можуть впливати на інші тісно пов'язані фактори росту, можливо, викликаючи побічні ефекти.

SRK-015 націлений на приховану форму міостатину, зокрема блокуючи його активацію в м’язах. Інгібуючи активацію міостатину, а не блокуючи вже активовану зрілу молекулу, він може уникнути побічних ефектів.

У доклінічних дослідженнях SRK-105 запобігав додатковій атрофії у мишей з виснаженням м’язів і збільшував м’язову масу та функції здорових тварин.

Компанія вважає, що SRK-105 може стати першим лікуванням, спрямованим на м'язи, яке зменшить або запобіжить додаткову атрофію м'язів у пацієнтів з SMA.

---